新方法能突破血腦屏障輸送藥物

  科技日?qǐng)?bào)   2024-11-30 09:35:07

科技日?qǐng)?bào)訊 （記者張佳欣）美國(guó)西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院研究人員開(kāi)發(fā)出一種創(chuàng)新方法。該方法已在小鼠模型和離體人腦組織中得到驗(yàn)證，其能突破血腦屏障，安全有效地將治療藥物輸送至大腦。這一成果發(fā)表于新一期《自然·生物技術(shù)》雜志網(wǎng)站。

血腦屏障是大腦的一道天然保護(hù)屏障，可防止有害物質(zhì)進(jìn)入大腦。然而，它同時(shí)也阻擋了藥物輸送，給肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）、阿爾茨海默病，以及許多其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療帶來(lái)重大挑戰(zhàn)。

此次，研究人員開(kāi)發(fā)出一種血腦屏障穿越偶聯(lián)物（BCC）。BCC利用γ-分泌酶介導(dǎo)的轉(zhuǎn)胞吞作用的特殊生物過(guò)程，通過(guò)簡(jiǎn)單的靜脈注射，克服血腦屏障，將大分子治療藥物（如寡核苷酸和蛋白質(zhì)）直接輸送到大腦。

當(dāng)研究人員將被稱為BCC10的化合物與反義寡核苷酸的特殊基因工具結(jié)合并注射到小鼠體內(nèi)時(shí)，成功降低了小鼠大腦中有害基因的活性。在ALS基因編輯小鼠模型中，該治療顯著降低了致病基因及其相關(guān)蛋白水平。同樣，另一種與BCC10結(jié)合的反義寡核苷酸也大大降低了另一種基因的水平。而該基因是阿爾茨海默病和其他癡呆癥的治療靶點(diǎn)。

責(zé)編：王銘俊

一審：王銘俊

二審：楊丹

三審：楊又華

來(lái)源：科技日?qǐng)?bào)

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